Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США одобрило препарат Зинтегло для генной терапии одного из редких видов анемии от компании Bluebird bio.
Об этом сообщает Report со ссылкой на Reuters.
По данным Bluebird Bio, в США проживает порядка 1,5 тысячи человек с бета-талассемией, которые смогут начать лечение препаратом Зинтегло (Zynteglo) в конце 2022 года. Один укол будет стоить 2,8 млн долларов, его достаточно для полного избавления от симптомов.
Несмотря на дороговизну лечения, оно может оказаться выгоднее, чем частые переливания крови в течение всей жизни, стоимость которых в компании оценили в 6,4 млн долларов.
В ЕС лекарство одобрили в 2019 году, еще до завершения клинических испытаний. Стоимость Zynteglo на европейском рынке гораздо ниже - 1,77 млн долларов за упаковку. Лечение, как правило, оплачивается не самим пациентом, а его страховой компанией или государством.
Ранее рекорд стоимости принадлежал препарату Золгенсма от Novartis (2,1 млн долларов за упаковку), который предназначен для остановки прогрессирования спинальной мышечной атрофии.